斯丹姆洞见 center
近日，美国食品和药物管理match局批准了Journavx（suzetrigine）50毫克口服片剂，这是一种一流的非阿片类镇痛药，用于治疗成人中度至重度急性疼痛。
新药简介及相关说明
JOURNAVX（suzetrigine）是第一种被批准用于这类新型疼痛管理药物的药物，是一种一流的口服、非阿片类药物、高选择性疼痛信号抑制剂，相对于其他NaV通道，对NaV1.8具有选择性。NaV1.8是一种电压门控钠通道，在外周痛感神经元（伤害感受器）中选择性表达，其作用是传递疼痛信号（动作电位）。由于JOURNAVX阻断仅在外周发现的疼痛信号，而不是在大脑中发现的疼痛信号，因此JOURNAVX可有效缓解疼痛，而不受当前可用疗法的限制，包括阿片类药物的成瘾潜力。
在服用JOURNAVX之前，患者应该告诉他们的医疗保健提供者他们的所有医疗状况，包括他们是否有肝脏问题，有肝脏问题的人服用JOURNAVX出现副作用的风险可能会增加；以及是否有怀孕或计划怀孕，因为目前尚不清楚JOURNAVX是否会伤害未出生的婴儿，患者及其医疗保健提供者应决定是否在怀孕、母乳喂养或计划母乳喂养期间服JOURNAVX。
药物研发进展与市场背景
美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vertex Pharmaceuticals的JOURNAVX（每日两次服用）用于治疗成人中度至重度急性疼痛，其定价为每50毫克药丸15.50美元。
目前，Suzetrigine在治疗痛性糖尿病周围神经病变（PNP）的3期临床试验关键计划正在进行中，并计划进一步评估其在痛性腰骶神经根病中的疗效，具体进展将取决于与监管机构的讨论结果。
急性疼痛是一种致残性疾病，通常定义为持续时间少于3个月的疼痛。据统计，美国每年有超过8000万人使用药物治疗急性疼痛。然而，现有的治疗选择有限，导致急性疼痛管理的需求远未得到满足，亟需更有效的治疗方案以改善患者体验并减轻经济和社会负担。
尽管Suzetrigine在急性疼痛领域显示出潜力，但其能否大规模取代阿片类药物不仅取决于临床疗效，还需综合考虑成本等因素。此外，Suzetrigine目前仅被证明对急性疼痛有效，而慢性疼痛领域才是对更安全的非阿片类药物替代品需求最为迫切的领域。基于Suzetrigine的成功经验，多家制药公司正致力于开发新一代NaV1.8抑制剂，并积极推进其临床研究，以期在疼痛治疗领域取得更大突破。
海外慢性疼痛治疗市场的探索
除了急性疼痛，Vertex还计划将Journavx推向慢性疼痛市场。2023年，Vertex公布了Journavx在糖尿病神经痛患者中的中期试验结果，显示该药物能有效减轻慢性神经痛。然而，2024年12月的一项针对坐骨神经痛患者的中期试验未能达到预期效果。尽管如此，Vertex仍计划开展III期临床试验，进一步验证Journavx在慢性疼痛中的疗效。
Vertex并非唯一一家致力于开发非阿片类止痛药的公司。当前，众多药企都在致力于开发非阿片类止痛药。例如，Axonis Therapeutic与Latigo Biotherapeutics专注于NaV1.8/NaV1.7抑制剂的开发，力求突破传统阿片类药物成瘾性的瓶颈。Tris Pharma的双靶点激动剂Cebranopadol（靶向NOP/MOP受体）已进入III期临床，未来有望拓展应用于多种类型的疼痛治疗。此外，Orion Corporation通过与济民可信合作，获得NaV1.8抑制剂JMKX000623的海外权益，加速全球化布局。
Vertex自身也在开发其他钠通道抑制剂，包括一种静脉注射的NaV1.8抑制剂和一种针对NaV1.7的抑制剂，旨在通过一系列疗法彻底改变疼痛治疗模式。
NaV1.8抑制剂成止痛新热点，国内多款新药进入临床阶段
在全球疼痛治疗领域，NaV1.8抑制剂正逐渐成为行业焦点。当下，国内已有多款针对NaV1.8靶点的新药迈入临床阶段，引发了市场的高度关注。
从研发企业来看，恒瑞医药、海博为药业、上海济煜等药企纷纷投身于NaV1.8抑制剂的研发浪潮。恒瑞医药的HRS4800目前处于临II期，是国内进展较快的NaV1.8抑制剂，其针对急性镇痛和牙科手术后镇痛等适应症的临床试验正在稳步推进。海博为药业的HBW-004285完成I期临床研究，显示出巨大的开发价值，即将开启II期临床试验，有望在市场上抢占先机。上海济煜的JMKX000623处于I期临床，显示了较好的透膜特性及代谢稳定性，实现了海外授权，彰显出其在国际市场的潜力。此外，健康元从广州费米子科技有限责任公司获得的FZ008-145胶囊，作为全球第二、国内首个高选择性第二代Nav1.8抑制剂，也已获批开展临床试验。
随着国内多款新药进入临床阶段，市场对NaV1.8抑制剂的期待值不断攀升。我国慢性疼痛病人数量已超3亿，且每年以1000万至2000万的速度增长，庞大的患者群体为NaV1.8抑制剂提供了广阔的市场空间。与传统的非甾体抗炎药和阿片类药物相比，NaV1.8抑制剂具有独特优势，它主要作用于外周，能有效避免中枢副作用如成瘾性，且镇痛作用精准高效，减少对非镇痛生理功能的干扰，有望打破现有的镇痛药物市场格局，满足患者对更安全、有效止痛药物的迫切需求。
参考资料
原文链接
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-non-opioid-treatment-moderate-severe-acute-pain
更新后的指南草案涉重点关注临床试验设计、监管考虑，以及这些试验是否能够证明药物能够维持根据BMI确定的减肥效果。
在前面三期的临床数据管理“PM”养成系分享内容中我们介绍了三个主题内容：明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理；运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理；如何通过制定时间线计划和进度跟进以完成项目重要里程碑事件的项目进度管理。这期我们分享的是兼顾项目管理与项目可交付成果两个方面的项目质量管理。
我们一起来回顾下前两次分享的临床数据管理“PM”养成系列的内容：首先是明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理，然后是运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理。这一期我们会针对项目管理的重头戏—项目进度管理来展开数据管理活动时间线计划和进度跟进的内容分享，在保证数据质量的前提下高效完成数据管理相关工作以达成项目重要里程碑事件。
在上一期的分享中，我们一起学习了数据管理工作相关的项目范围管理，分别识别了数据清理和数据管理活动的各方职责范围划分。在确定数据管理工作范围后，这一期我们一起学习如何调动工作范围内的相关资源，来更高效、更高质量地展开数据管理相关工作。
上海斯丹姆疫苗数据管理部联合国际项目部共同开展《项目管理知识在数据管理工作中的应用》主题系列培训。《项目管理知识在数据管理工作中的应用》包含项目整合管理、项目范围管理、项目进度管理、项目质量管理、项目资源管理、项目沟通管理、项目风险管理、项目相关方管理等八个模块内容，主要参考项目管理知识体系指南（PMBOK指南）的理论知识，并结合数据管理工作内容和项目实践经验进行展开。
2025年6月19日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《关于公开征求《创新药临床试验申请申报资料要求》等相关文件（征求意见稿）意见的通知》
FDA将于2025年7月23日做出最终审评决定，但ODAC的负面投票预示批准可能性较低。此次ODAC的决定凸显了FDA对安全性、剂量优化和本土数据的严格要求，可能影响未来药物的审评趋势。
近期，斯丹姆医药正在协助某中国生物科技公司在澳大利亚完成一项治疗实体瘤的国际多中心Ⅰ期临床试验。项目期间，斯丹姆团队展现了卓越的海外项目执行能力，团队凭借对澳大利亚药品管理局（TGA）法规的深入理解，高效完成了药监相关资料递交。
2025年6月26日，FDA宣布针对七款获批BCMA和CD19自体CAR-T细胞疗法取消风险评估（REMS）要求，确定不再需要REMS来确保这些CAR-T疗法的获益大于风险。这一重要的监管策略调整反映了该领域不断增长的临床专业知识和安全数据，是FDA细胞治疗监管的重要里程碑。
本期与大家分享数据管理中的医学编码-MedDRA编码其英文全称为 Medical Dictionary for Regulatory Activities，官方中文名字是《监管活动医学词典》，是药物安全性监测领域中不可或缺的工具。
斯丹姆已经成功建立使用Hybrid-immuno-capture-LC-MS/ MS平台对ADC总抗体、偶联抗体、偶联药物和游离小分子药物进行测定，对特异性抗体试剂的依赖程度低，可在短时间内建立方法，完成方法验证和样本分析，加速项目推进速度，助力药物研发。
从变更类型分布来看，变更共计556条（涉及30项SOC（System Organ Class，系统器官分类）），其中删除了一些不再适用的术语47项（涉及15项SOC）。变更最多的是“澄清”类变更，对原有术语的分级标准进行了大量澄清和细化（特别是2、3级标准）。其次是“新增：导航说明”和“新增: 术语”类变更，为临床试验提供更明确的操作指引，提高了临床试验数据收集的规范性，新增的多项专业术语，也使临床评估更便捷和统一。
