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2025年6月26日，FDA宣布针对七款获批BCMA和CD19自体CAR-T细胞疗法取消风险评估（REMS）要求，确定不再需要REMS来确保这些CAR-T疗法的获益大于风险。这一重要的监管策略调整反映了该领域不断增长的临床专业知识和安全数据，是FDA细胞治疗监管的重要里程碑。
涉及BCMA和CD19自体CAR-T细胞疗法包括Kymriah，Breyanzi、Yescarta 和 Tecartus、Abecma、Carvykti。这些治疗来源于患者自身的免疫细胞并经过基因工程改造以靶向肿瘤细胞，在血液系统恶性肿瘤中取得了明显治疗结果，但存在潜在的安全风险，特别是细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。FDA的决定也与其批准Aucatzyl一致，该药物在没有 REMS 的情况下获得批准。
最初的REMS有严格的要求，例如医院认证和立即可用于 CRS 治疗的托珠单抗。随着临床医生的熟悉程度和标准化管理方案的提高以及不良事件发生率的稳定，FDA现在认为这些保障措施是多余的。
取消REMS有助于CAR-T更加有效的基层管理，有助于这类品种的扩展性、应用性和病患可及性，提高供应链灵活性，对工业界、医院和病人都是利好消息。监管变化有助于将CAR-T的使用从主要学术中心扩展到社区卫生环境，会降低患者在接受CAR-T 治疗时面临的后勤障碍以及给药成本，患者和护理人员的CAR-T负担减轻，将推动美国细胞治疗市场的扩张。
虽然取消REMS仅与自体BCMA和CD19靶向疗法有关，但早期开发人员可能会将其视为一个积极信号，提示细胞治疗行业多年来对安全监测和标准化不良事件的管理的认知和大数据支持已经有足够证据减轻监管负担。
然而，上市后义务仍然存在，包括对继发性恶性肿瘤风险进行15年的长期随访研究，这是产品规划和生命周期管理的关键考虑因素。
参考：
FDA Eliminates Risk Evaluation and Mitigation Strategies (REMS) for Autologous Chimeric Antigen Receptor CAR T cell Immunotherapies | FDA
更新后的指南草案涉重点关注临床试验设计、监管考虑，以及这些试验是否能够证明药物能够维持根据BMI确定的减肥效果。
在前面三期的临床数据管理“PM”养成系分享内容中我们介绍了三个主题内容：明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理；运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理；如何通过制定时间线计划和进度跟进以完成项目重要里程碑事件的项目进度管理。这期我们分享的是兼顾项目管理与项目可交付成果两个方面的项目质量管理。
我们一起来回顾下前两次分享的临床数据管理“PM”养成系列的内容：首先是明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理，然后是运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理。这一期我们会针对项目管理的重头戏—项目进度管理来展开数据管理活动时间线计划和进度跟进的内容分享，在保证数据质量的前提下高效完成数据管理相关工作以达成项目重要里程碑事件。
在上一期的分享中，我们一起学习了数据管理工作相关的项目范围管理，分别识别了数据清理和数据管理活动的各方职责范围划分。在确定数据管理工作范围后，这一期我们一起学习如何调动工作范围内的相关资源，来更高效、更高质量地展开数据管理相关工作。
上海斯丹姆疫苗数据管理部联合国际项目部共同开展《项目管理知识在数据管理工作中的应用》主题系列培训。《项目管理知识在数据管理工作中的应用》包含项目整合管理、项目范围管理、项目进度管理、项目质量管理、项目资源管理、项目沟通管理、项目风险管理、项目相关方管理等八个模块内容，主要参考项目管理知识体系指南（PMBOK指南）的理论知识，并结合数据管理工作内容和项目实践经验进行展开。
2025年6月19日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《关于公开征求《创新药临床试验申请申报资料要求》等相关文件（征求意见稿）意见的通知》
FDA将于2025年7月23日做出最终审评决定，但ODAC的负面投票预示批准可能性较低。此次ODAC的决定凸显了FDA对安全性、剂量优化和本土数据的严格要求，可能影响未来药物的审评趋势。
近期，斯丹姆医药正在协助某中国生物科技公司在澳大利亚完成一项治疗实体瘤的国际多中心Ⅰ期临床试验。项目期间，斯丹姆团队展现了卓越的海外项目执行能力，团队凭借对澳大利亚药品管理局（TGA）法规的深入理解，高效完成了药监相关资料递交。
2025年6月26日，FDA宣布针对七款获批BCMA和CD19自体CAR-T细胞疗法取消风险评估（REMS）要求，确定不再需要REMS来确保这些CAR-T疗法的获益大于风险。这一重要的监管策略调整反映了该领域不断增长的临床专业知识和安全数据，是FDA细胞治疗监管的重要里程碑。
本期与大家分享数据管理中的医学编码-MedDRA编码其英文全称为 Medical Dictionary for Regulatory Activities，官方中文名字是《监管活动医学词典》，是药物安全性监测领域中不可或缺的工具。
斯丹姆已经成功建立使用Hybrid-immuno-capture-LC-MS/ MS平台对ADC总抗体、偶联抗体、偶联药物和游离小分子药物进行测定，对特异性抗体试剂的依赖程度低，可在短时间内建立方法，完成方法验证和样本分析，加速项目推进速度，助力药物研发。
