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2025年6月19日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《关于公开征求《创新药临床试验申请申报资料要求》等相关文件（征求意见稿）意见的通知》，将“临床试验药物警戒体系”和“研发期间风险管理计划（DRMP）”列为独立、强制的申报模块时，一场颠覆性的监管变革已拉开帷幕。这不仅是对文件清单的扩充，更是对创新药研发逻辑的深层重构——药物警戒（PV）体系正从后端支持走向研发核心，其深度与强度将直接定义创新药的成败轨迹。
变革核心：监管要求高度升级
PV体系化建设从“软性建议”到“硬性门槛”
新规对临床试验药物警戒体系的要求实现了质的飞跃：
独立模块化申报：创新药临床试验申请评估报告第五、临床试验药物警戒管理：①药物警戒体系介绍：例如，药物警戒活动的负责部门/相关部门，人员配置；药物警戒系统；标准操作程序（SOP）目录；药品安全审查委员会等。②药物警戒体系质量管理：简述药物警戒体系的质量控制指标和对药物警戒体系进行监测审计的流程。
能力可视化：企业需要提供资源保障（人员、系统、SOP等）证明，使抽象的“体系”转化为可评估、可核查的实体能力。PV体系是监管对企业在安全风险管理能力评估的关键指标。
管理能力提升：企业必须设立药物安全委员会，按照《药物警戒质量管理规范》（2021年 第65号）对于药物安全委员会的赋权与定位，负责重大风险研判、重大或紧急药品事件处置、风险控制决策以及其他与药物警戒有关的重大事项。临床试验药物警戒从PV职能的“单打独斗”上升到管理层的深度参与及决策。
风险管理从“上市后任务”到“临床启动前提”
最具颠覆性的是强制要求同步提交经申请人、主要研究者和伦理委员会共同确认的研发期间风险管理计划（DRMP）。其内容须包含：
前瞻性风险识别：明确“已识别重要风险”、“潜在风险”及“关键缺失信息”；强制要求在试验启动前即系统识别“已识别的重要风险”、“潜在风险”以及关键的“缺失信息”，并进行初步评估。这迫使申办者在首次人体试验（FIH）前即深入思考药物最核心的安全性问题。
可执行控制措施：DRMP中明确应对于“已识别的重要风险”、“潜在风险”以及关键的“缺失信息”，制定对应的常规风险控制措施、特殊风险控制措施，确保受试者安全。如针对肝毒性规定“具体监测频率与停药标准”，针对QT间期延长设定心电监测方案。
深度影响：研发全链条的重构之力
新规下的药物警戒体系，正深刻改变创新药研发的基因：
研发模式：从“疗效优先”到“风险先行”
DRMP对潜在风险的强制性预判，迫使申办者在首次人体试验（FIH）前即开展深度毒理推演。某基因治疗企业通过临床试验风险评估分析发现特定递送载体的神经毒性风险，提前增设脑脊液监测，避免临床试验重大暂停。研发焦点从“能否起效”转向“风险是否可控”。
决策机制：从“研发主导”到“安全制衡”
药物安全委员会的独立运作形成制衡力量。某肿瘤药因药物安全委员会审阅早期数据发现不可预期的心肌损伤信号，叫停剂量爬坡并修订方案，将风险扼杀于萌芽。安全数据不再仅是报告素材，而是决定研发走向的核心依据。
资源投入：从“后期补课”到“及早布局”
企业需在IND阶段甚至临床前即配置专职安全团队、MedDRA医学词典、建立PV安全数据库。药物警戒的资源投入已成研发基础设施，而非后期成本。
研发效率：从“被动救火”到“主动避险”
DRMP控制措施可显著降低严重不良事件发生率。统计显示，实施前置化风险监测的试验，因安全性中止率下降42%。
全生命周期管理：从“阶段割裂”到“无缝衔接”
DRMP中积累的风险认知与控制经验（如某抗体药物对特定人群的肝损伤管理策略），在产品上市申请时，直接转化为上市后风险管理计划（RMP）的核心模块，实现研发与上市后药物警戒的全生命周期一体化。
未来已来：构筑主动型研发新生态
新规的强制性要求，标志着中国创新药研发正式进入质量源于设计的时代。药物警戒体系不再是研发的配套组件，而是驱动决策的核心引擎。监管机构通过将临床试验药物警戒体系的详实规范与研发期间风险管理计划（DRMP）的前置与具象化纳入IND申报的强制性门槛，这一举措释放出最明确的信号：药物警戒能力是创新药研发的准入证和生命线，这将直接影响临床试验的获批、高效推进与最终成败。这要求申办者：
资源前置化：早期投入从“可选项”变为“生存线”；在IND阶段甚至更早，即建立专业的PV团队、完善系统、制定SOP等。
思维主动化：从“被动响应不良事件”转向“主动识别、评估并系统性控制风险”。风险控制深度融入靶点选择、分子设计、临床方案全流程。
能力体系化：在完善健全的PV体系下，PV团队与药理、毒理、注册、医学等跨职能部门形成深度协作，确保临床试验阶段的安全性问题得到有效监控与管理，降低创新药研发因安全性问题暂停/终止的概率，有效保障受试者安全。
当监管以制度之力将警戒体系推向研发中枢，创新药的发展逻辑已被永久改写。依据新规构建的、以“体系化能力”为筋骨、以“前瞻性RMP”为灵魂的药物警戒综合体，凭借其在申报资料中被赋予的核心地位、法定内容与硬性约束，已无可争议地成为创新药研发不可动摇的基石。唯有将风险管控的基因深植于研发血脉，企业方能在疗效与安全的平衡木上稳步前行——这不仅是合规的要求，更是科学精神与生命敬畏的终极体现。新规之下，药物警戒已从幕后走向台前，成为引领中国创新药高质量发展的核心驱动力。
我们的经验
斯丹姆医药已建立健全的药物警戒体系，致力于为药物的研发及上市后全生命周期提供高质量服务。药物警戒项目数量超过200项，服务范围包括：药物警戒体系搭建、研发期间风险管理计划（DRMP）、安全管理计划（SMP）、药物警戒数据库搭建、个例报告管理（SAE/SUSAR等）、临床试验安全性汇总分析、研发期间安全性更新报告（DSUR）、药物警戒相关检查/审计、文献检索策略与实施、信号检测策略与实施、定期安全性更新报告（PSUR）、风险获益评估报告（PBRER）、风险管理计划（RMP）、说明书安全性章节更新。
如您有相关问题咨询，欢迎与斯丹姆团队联系。
更新后的指南草案涉重点关注临床试验设计、监管考虑，以及这些试验是否能够证明药物能够维持根据BMI确定的减肥效果。
在前面三期的临床数据管理“PM”养成系分享内容中我们介绍了三个主题内容：明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理；运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理；如何通过制定时间线计划和进度跟进以完成项目重要里程碑事件的项目进度管理。这期我们分享的是兼顾项目管理与项目可交付成果两个方面的项目质量管理。
我们一起来回顾下前两次分享的临床数据管理“PM”养成系列的内容：首先是明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理，然后是运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理。这一期我们会针对项目管理的重头戏—项目进度管理来展开数据管理活动时间线计划和进度跟进的内容分享，在保证数据质量的前提下高效完成数据管理相关工作以达成项目重要里程碑事件。
在上一期的分享中，我们一起学习了数据管理工作相关的项目范围管理，分别识别了数据清理和数据管理活动的各方职责范围划分。在确定数据管理工作范围后，这一期我们一起学习如何调动工作范围内的相关资源，来更高效、更高质量地展开数据管理相关工作。
上海斯丹姆疫苗数据管理部联合国际项目部共同开展《项目管理知识在数据管理工作中的应用》主题系列培训。《项目管理知识在数据管理工作中的应用》包含项目整合管理、项目范围管理、项目进度管理、项目质量管理、项目资源管理、项目沟通管理、项目风险管理、项目相关方管理等八个模块内容，主要参考项目管理知识体系指南（PMBOK指南）的理论知识，并结合数据管理工作内容和项目实践经验进行展开。
2025年6月19日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《关于公开征求《创新药临床试验申请申报资料要求》等相关文件（征求意见稿）意见的通知》
FDA将于2025年7月23日做出最终审评决定，但ODAC的负面投票预示批准可能性较低。此次ODAC的决定凸显了FDA对安全性、剂量优化和本土数据的严格要求，可能影响未来药物的审评趋势。
近期，斯丹姆医药正在协助某中国生物科技公司在澳大利亚完成一项治疗实体瘤的国际多中心Ⅰ期临床试验。项目期间，斯丹姆团队展现了卓越的海外项目执行能力，团队凭借对澳大利亚药品管理局（TGA）法规的深入理解，高效完成了药监相关资料递交。
2025年6月26日，FDA宣布针对七款获批BCMA和CD19自体CAR-T细胞疗法取消风险评估（REMS）要求，确定不再需要REMS来确保这些CAR-T疗法的获益大于风险。这一重要的监管策略调整反映了该领域不断增长的临床专业知识和安全数据，是FDA细胞治疗监管的重要里程碑。
本期与大家分享数据管理中的医学编码-MedDRA编码其英文全称为 Medical Dictionary for Regulatory Activities，官方中文名字是《监管活动医学词典》，是药物安全性监测领域中不可或缺的工具。
斯丹姆已经成功建立使用Hybrid-immuno-capture-LC-MS/ MS平台对ADC总抗体、偶联抗体、偶联药物和游离小分子药物进行测定，对特异性抗体试剂的依赖程度低，可在短时间内建立方法，完成方法验证和样本分析，加速项目推进速度，助力药物研发。
