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2025年7月17日，FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）对GSK的ADC产品belantamab mafodotin的联合治疗方案进行了投票表决，以5:3和7:1的投票结果，分别否决了Blenrep联合硼替佐米（Velcade）+地塞米松和泊马度胺（Pomalyst）+地塞米松的联合治疗方案。该结果释放了几个关键信号：
眼毒性成为主要障碍
ODAC的投票否决Blenrep联合治疗方案主要原因是严重的眼毒性，包括角膜病变、视力减退甚至角膜溃疡。在DREAMM-7和DREAMM-8试验中，约79%-89%的患者出现眼部不良反应，远高于对照组的29%-30%。FDA审评员认为，现有剂量下的毒性管理策略（如减量、延迟给药）未能充分解决问题，导致疗效强，毒性更强的尴尬平衡。
美国患者数据不足，外推性受质疑
两项关键试验（DREAMM-7和DREAMM-8）中，美国患者占比不足5%，引发ODAC对数据是否适用于美国人群的质疑。部分委员认为，缺乏美国本土数据使得风险-收益评估难以成立，反映了FDA对真实世界代表性的更高要求。
ODAC强调，GSK未能在长期研发中充分探索最佳剂量，导致现有方案（如2.5 mg/kg每3周或1.9 mg/kg每4周）的耐受性不佳。ODAC建议GSK进一步优化剂量，以减少毒性并维持疗效。
唯一投赞成票患者代表认为，对于无治愈选择的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，Blenrep提供了另一治疗选择，且眼毒性可通过其它手段控制。但多数委员认为，在现有竞争环境下（如BCMA CAR-T和双抗的崛起），FDA更倾向于严格的安全性标准。
Blenrep的挫折为BCMA靶向ADC赛道（尤其是中国正在快速推进的同类药物）敲响警钟，提示早期需关注安全窗、剂量优化和人群代表性。高活性payload带来的疗效可能伴随剂量限制性毒性，影响长期临床适用性。FDA将于2025年7月23日做出最终审评决定，但ODAC的负面投票预示批准可能性较低。此次ODAC的决定凸显了FDA对安全性、剂量优化和本土数据的严格要求，可能影响未来药物的审评趋势。
更新后的指南草案涉重点关注临床试验设计、监管考虑，以及这些试验是否能够证明药物能够维持根据BMI确定的减肥效果。
在前面三期的临床数据管理“PM”养成系分享内容中我们介绍了三个主题内容：明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理；运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理；如何通过制定时间线计划和进度跟进以完成项目重要里程碑事件的项目进度管理。这期我们分享的是兼顾项目管理与项目可交付成果两个方面的项目质量管理。
我们一起来回顾下前两次分享的临床数据管理“PM”养成系列的内容：首先是明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理，然后是运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理。这一期我们会针对项目管理的重头戏—项目进度管理来展开数据管理活动时间线计划和进度跟进的内容分享，在保证数据质量的前提下高效完成数据管理相关工作以达成项目重要里程碑事件。
在上一期的分享中，我们一起学习了数据管理工作相关的项目范围管理，分别识别了数据清理和数据管理活动的各方职责范围划分。在确定数据管理工作范围后，这一期我们一起学习如何调动工作范围内的相关资源，来更高效、更高质量地展开数据管理相关工作。
上海斯丹姆疫苗数据管理部联合国际项目部共同开展《项目管理知识在数据管理工作中的应用》主题系列培训。《项目管理知识在数据管理工作中的应用》包含项目整合管理、项目范围管理、项目进度管理、项目质量管理、项目资源管理、项目沟通管理、项目风险管理、项目相关方管理等八个模块内容，主要参考项目管理知识体系指南（PMBOK指南）的理论知识，并结合数据管理工作内容和项目实践经验进行展开。
2025年6月19日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《关于公开征求《创新药临床试验申请申报资料要求》等相关文件（征求意见稿）意见的通知》
FDA将于2025年7月23日做出最终审评决定，但ODAC的负面投票预示批准可能性较低。此次ODAC的决定凸显了FDA对安全性、剂量优化和本土数据的严格要求，可能影响未来药物的审评趋势。
近期，斯丹姆医药正在协助某中国生物科技公司在澳大利亚完成一项治疗实体瘤的国际多中心Ⅰ期临床试验。项目期间，斯丹姆团队展现了卓越的海外项目执行能力，团队凭借对澳大利亚药品管理局（TGA）法规的深入理解，高效完成了药监相关资料递交。
2025年6月26日，FDA宣布针对七款获批BCMA和CD19自体CAR-T细胞疗法取消风险评估（REMS）要求，确定不再需要REMS来确保这些CAR-T疗法的获益大于风险。这一重要的监管策略调整反映了该领域不断增长的临床专业知识和安全数据，是FDA细胞治疗监管的重要里程碑。
本期与大家分享数据管理中的医学编码-MedDRA编码其英文全称为 Medical Dictionary for Regulatory Activities，官方中文名字是《监管活动医学词典》，是药物安全性监测领域中不可或缺的工具。
斯丹姆已经成功建立使用Hybrid-immuno-capture-LC-MS/ MS平台对ADC总抗体、偶联抗体、偶联药物和游离小分子药物进行测定，对特异性抗体试剂的依赖程度低，可在短时间内建立方法，完成方法验证和样本分析，加速项目推进速度，助力药物研发。
