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2025年1月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份指南草案，供为肥胖患者开发减重药物和生物制剂的申办方参考。该草案指南旨在更新2007年发布的关于减重管理产品开发的文件。近年来，减重药物如Ozempic（semaglutide）和Zepbound（tirzepatide）已经成为爆款药物，FDA表示，修订该指南是考虑到自原始指南发布以来，FDA对这些药物有了更多的理解。
更新后的指南草案涉重点关注临床试验设计、监管考虑，以及这些试验是否能够证明药物能够维持根据BMI确定的减肥效果。以下是斯丹姆临床团队对指南草案各关键内容概述，供参考
1、医学减重的定义
FDA将医学减重定义为长期减少体内多余体脂，从而改善整体健康状况，旨在降低病发率和死亡率。减重适应症不仅包括初期的体重减轻，还包括至少一年内维持体重减轻（即防止体重反弹）。
2、体重指数（BMI）的作用
BMI仍然是临床试验中评估肥胖和超重的主要标准。FDA强调使用BMI，因其广泛适用、经济且与总体体脂有较强的相关性。然而，FDA也承认BMI的局限性，并鼓励申办方在必要时与FDA讨论使用其他替代测量方法。
5、缺失数据和中间事件的处理
在使用其他估算方法时提供合理的解释，确保这些方法解决有意义的临床问题并依赖于合理的假设。
6、统计学考虑事项
FDA强调采用稳健的统计方法来评估减重产品的疗效和安全性。指南建议明确的协议和统计分析计划，确保临床数据的正确评估。还概述了处理缺失数据和分析长期减重结果的适当统计方法。
此外，FDA鼓励申办方在试验设计过程中及早并频繁地与FDA进行沟通，特别是在研究终点、缺失数据处理或BMI替代测量使用等复杂问题上。
此次发布指南修改草案，公开评议到2025年4月8日，期间任何人都可以对其内容流程做修改建议。下方是该指南草案原文，供参考阅读。
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更新后的指南草案涉重点关注临床试验设计、监管考虑，以及这些试验是否能够证明药物能够维持根据BMI确定的减肥效果。
在前面三期的临床数据管理“PM”养成系分享内容中我们介绍了三个主题内容：明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理；运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理；如何通过制定时间线计划和进度跟进以完成项目重要里程碑事件的项目进度管理。这期我们分享的是兼顾项目管理与项目可交付成果两个方面的项目质量管理。
我们一起来回顾下前两次分享的临床数据管理“PM”养成系列的内容：首先是明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理，然后是运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理。这一期我们会针对项目管理的重头戏—项目进度管理来展开数据管理活动时间线计划和进度跟进的内容分享，在保证数据质量的前提下高效完成数据管理相关工作以达成项目重要里程碑事件。
在上一期的分享中，我们一起学习了数据管理工作相关的项目范围管理，分别识别了数据清理和数据管理活动的各方职责范围划分。在确定数据管理工作范围后，这一期我们一起学习如何调动工作范围内的相关资源，来更高效、更高质量地展开数据管理相关工作。
上海斯丹姆疫苗数据管理部联合国际项目部共同开展《项目管理知识在数据管理工作中的应用》主题系列培训。《项目管理知识在数据管理工作中的应用》包含项目整合管理、项目范围管理、项目进度管理、项目质量管理、项目资源管理、项目沟通管理、项目风险管理、项目相关方管理等八个模块内容，主要参考项目管理知识体系指南（PMBOK指南）的理论知识，并结合数据管理工作内容和项目实践经验进行展开。
