斯丹姆洞见 center
2025年10月29日，美国FDA更新了简化生物类似药开发的科学考量指南草案《Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product: Updated Recommendations for Assessing the Need for Comparative Efficacy Studies（Draft）》。FDA认为，对比性临床研究在检测产品差异方面不如现代分析技术灵敏，证明生物类似药与参照药的高度相似性可以不再必须进行对比性临床研究。 全面的质量对比分析、结合临床药代动力学研究和人体免疫原性评估，即可作为证明生物相似性的充分科学依据。
草案也清晰界定了可豁免对比性临床研究（comparative efficacy study，CES）的特定条件，包括：
产品表征清晰：参照药与拟申报生物相似药由克隆细胞系生产、经高度纯化且可通过质量分析手段获得充分表征信息；
质量属性与临床疗效关联明确：参照药的质量属性与临床疗效之间的关系已基本明确，且这些属性可通过质量对比分析评估进行有效检测；
PK研究具有临床意义：参照药与拟申报生物相似药可进行人体药代动力学相似性研究，且人体药代动力学具有临床相关性意义。
此外，草案也指出若干例外情形，例如局部作用药物若无法开展具有临床意义的PK研究，则仍可能需要临床研究支持。FDA鼓励申办方在研发早期阶段与监管机构沟通，共同确定最适合的临床开发路径。
FDA的此次革新并非孤立事件。2025年4月1日，EMA发布《Reflection paper on a tailored clinical approach in biosimilar development》，指出：如果能够通过充分的分析表征证明生物类似药与参照药在结构和功能上高度相似，并有药代动力学数据支持，那么其临床疗效和安全性也可以被认为是相似的。
FDA和EMA的革新措施，标志着生物类似药监管范式正式转向以分析为本、临床为辅的新阶段。这一转变预计将显著降低开发成本与缩短时间，加速更多可负担生物药上市，提升患者用药可及性，并为全球医疗系统带来可持续的成本节约。
更新后的指南草案涉重点关注临床试验设计、监管考虑，以及这些试验是否能够证明药物能够维持根据BMI确定的减肥效果。
在前面三期的临床数据管理“PM”养成系分享内容中我们介绍了三个主题内容：明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理；运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理；如何通过制定时间线计划和进度跟进以完成项目重要里程碑事件的项目进度管理。这期我们分享的是兼顾项目管理与项目可交付成果两个方面的项目质量管理。
我们一起来回顾下前两次分享的临床数据管理“PM”养成系列的内容：首先是明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理，然后是运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理。这一期我们会针对项目管理的重头戏—项目进度管理来展开数据管理活动时间线计划和进度跟进的内容分享，在保证数据质量的前提下高效完成数据管理相关工作以达成项目重要里程碑事件。
在上一期的分享中，我们一起学习了数据管理工作相关的项目范围管理，分别识别了数据清理和数据管理活动的各方职责范围划分。在确定数据管理工作范围后，这一期我们一起学习如何调动工作范围内的相关资源，来更高效、更高质量地展开数据管理相关工作。
上海斯丹姆疫苗数据管理部联合国际项目部共同开展《项目管理知识在数据管理工作中的应用》主题系列培训。《项目管理知识在数据管理工作中的应用》包含项目整合管理、项目范围管理、项目进度管理、项目质量管理、项目资源管理、项目沟通管理、项目风险管理、项目相关方管理等八个模块内容，主要参考项目管理知识体系指南（PMBOK指南）的理论知识，并结合数据管理工作内容和项目实践经验进行展开。
2025年6月19日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《关于公开征求《创新药临床试验申请申报资料要求》等相关文件（征求意见稿）意见的通知》
FDA将于2025年7月23日做出最终审评决定，但ODAC的负面投票预示批准可能性较低。此次ODAC的决定凸显了FDA对安全性、剂量优化和本土数据的严格要求，可能影响未来药物的审评趋势。
近期，斯丹姆医药正在协助某中国生物科技公司在澳大利亚完成一项治疗实体瘤的国际多中心Ⅰ期临床试验。项目期间，斯丹姆团队展现了卓越的海外项目执行能力，团队凭借对澳大利亚药品管理局（TGA）法规的深入理解，高效完成了药监相关资料递交。
2025年6月26日，FDA宣布针对七款获批BCMA和CD19自体CAR-T细胞疗法取消风险评估（REMS）要求，确定不再需要REMS来确保这些CAR-T疗法的获益大于风险。这一重要的监管策略调整反映了该领域不断增长的临床专业知识和安全数据，是FDA细胞治疗监管的重要里程碑。
本期与大家分享数据管理中的医学编码-MedDRA编码其英文全称为 Medical Dictionary for Regulatory Activities，官方中文名字是《监管活动医学词典》，是药物安全性监测领域中不可或缺的工具。
斯丹姆已经成功建立使用Hybrid-immuno-capture-LC-MS/ MS平台对ADC总抗体、偶联抗体、偶联药物和游离小分子药物进行测定，对特异性抗体试剂的依赖程度低，可在短时间内建立方法，完成方法验证和样本分析，加速项目推进速度，助力药物研发。
从变更类型分布来看，变更共计556条（涉及30项SOC（System Organ Class，系统器官分类）），其中删除了一些不再适用的术语47项（涉及15项SOC）。变更最多的是“澄清”类变更，对原有术语的分级标准进行了大量澄清和细化（特别是2、3级标准）。其次是“新增：导航说明”和“新增: 术语”类变更，为临床试验提供更明确的操作指引，提高了临床试验数据收集的规范性，新增的多项专业术语，也使临床评估更便捷和统一。
诺和诺德的司美格鲁肽(Wegovy® 2.4 mg)近期捷报频传：继获得代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）适应症批准后，其口服制剂在肥胖治疗竞赛中也占据领先地位。
文章深入探讨了文档管理不善可能引发的三大风险场景（稽查危机、效率黑洞、责任困难），并构建了以“规范性、可追溯性、及时性、准确性”为核心的稳固文档管理体系。同时，我们聚焦于“项目启动阶段”，阐述了如何在数据库上线前及时准确无误的完成启动前文档的定稿，为整个临床试验奠定坚实的基石。
本文系统梳理目前已获批的GLP-1相关减重药物的有效性、安全性及应用进展，以期为临床实践提供参考。
FDA认为，对比性临床研究在检测产品差异方面不如现代分析技术灵敏，证明生物类似药与参照药的高度相似性可以不再必须进行对比性临床研究。 全面的质量对比分析、结合临床药代动力学研究和人体免疫原性评估，即可作为证明生物相似性的充分科学依据。
