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诺和诺德的司美格鲁肽(Wegovy® 2.4 mg)近期捷报频传：继获得代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）适应症批准后，其口服制剂在肥胖治疗竞赛中也占据领先地位。
在2025年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布的STEER真实世界研究数据显示，在超重或肥胖合并心血管疾病患者中，与替尔泊肽（Zepbound)相比，司美格鲁肽显示心梗、脑卒中、心血管相关死亡或全因死亡风险显著降低57%。司美格鲁肽组记录到15例（0.1%）此类心血管事件，替尔泊肽组记录到39例（0.4%）。司美格鲁肽组平均随访时间为3.8个月，替尔泊肽组为4.3个月。
· 在所有接受治疗的患者中（不考虑治疗间隔），与替尔泊肽相比
司美格鲁肽显示心梗、脑卒中和全因死亡风险显著降低29%（司美格鲁肽组平均随访8.3个月，替尔泊肽组8.6个月）。司美格鲁肽组记录到56例（0.5%）此类心血管事件，替尔泊肽组记录到83例（0.8%）¹。
诺和诺德临床开发、医疗和监管事务高级副总裁Anna Windle表示："STEER研究表明，使用司美格鲁肽的患者较使用替尔泊肽的患者获得更显著的心血管改善，这表明心血管获益不能推广至GLP-1或GIP/GLP-1类别的其他分子，可能特异性来源于司美格鲁肽分子。随着我们对司美格鲁肽超越体重管理之外的益处持续深入了解，像STEER这样的真实世界研究为我们提供了重要见解，帮助理解治疗方案在受控临床试验之外如何惠及患者。"
需要重点注意的是，司美格鲁肽2.4 mg注射剂带有黑框警告，提示可能引发甲状腺肿瘤（包括癌症），禁止用于有个人或家族髓样甲状腺癌（MTC）或2型多发性内分泌腺瘤综合征（MEN 2）病史的患者。最常见副作用包括恶心、腹泻、呕吐、便秘、腹痛、头痛、疲劳、消化不良、头晕、腹胀、嗳气、2型糖尿病患者低血糖、胀气、肠胃炎、胃灼热以及流涕或咽喉痛。
GlobalData制药分析师Nadim Anwer指出："司美格鲁肽在中国面临的专利悬崖将带来范式转变，一方面扩大变革性GLP-1疗法可及性，另一方面形成由本土企业主导的新竞争格局，推动竞争加剧和价格下降。"
关于真实世界研究STEER
基于真实患者体验证据的真实世界研究可补充随机对照试验（评估治疗方案安全性和有效性的金标准）⁷。真实世界数据分析也存在若干局限性：虽然可证明关联性，但无法明确建立因果关系；结果可能反映潜在的未测量混杂因素；两种疗法获批时间相对较短限制了随访时长；行政索赔数据可能存在编码不准确问题。
STEER是一项回顾性观察性真实世界研究，评估司美格鲁肽2.4 mg与替尔泊肽在降低美国超重或肥胖合并心血管疾病（无糖尿病史）成人患者MACE风险方面的有效性，主要结局指标为修订版5点MACE（心梗、脑卒中、心衰住院、冠状动脉血运重建和全因死亡）和修订版3点MACE（心梗、脑卒中和全因死亡）。研究同时评估了未修订版5点和3点MACE（包含心血管相关死亡而非全因死亡）¹。
研究纳入美国Komodo研究数据库（2016年1月1日至2025年1月31日）中年龄≥45岁、于2022年5月13日或之后开始接受司美格鲁肽或替尔泊肽治疗的患者。每个治疗组包含10,625人。为确保两组可比性，研究人员使用倾向评分匹配法比较具有相似特征的司美格鲁肽使用者和替尔泊肽使用者。匹配后，治疗组间特征达到良好平衡¹。
主要分析包含所有开始治疗的患者（不考虑治疗间隔），而敏感性分析仅评估治疗间隔未超过30天的患者结局。
更新后的指南草案涉重点关注临床试验设计、监管考虑，以及这些试验是否能够证明药物能够维持根据BMI确定的减肥效果。
在前面三期的临床数据管理“PM”养成系分享内容中我们介绍了三个主题内容：明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理；运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理；如何通过制定时间线计划和进度跟进以完成项目重要里程碑事件的项目进度管理。这期我们分享的是兼顾项目管理与项目可交付成果两个方面的项目质量管理。
我们一起来回顾下前两次分享的临床数据管理“PM”养成系列的内容：首先是明确临床试验各方职责范围划分的项目范围管理，然后是运用公司及个人资源以完成数据管理工作的项目资源管理。这一期我们会针对项目管理的重头戏—项目进度管理来展开数据管理活动时间线计划和进度跟进的内容分享，在保证数据质量的前提下高效完成数据管理相关工作以达成项目重要里程碑事件。
在上一期的分享中，我们一起学习了数据管理工作相关的项目范围管理，分别识别了数据清理和数据管理活动的各方职责范围划分。在确定数据管理工作范围后，这一期我们一起学习如何调动工作范围内的相关资源，来更高效、更高质量地展开数据管理相关工作。
上海斯丹姆疫苗数据管理部联合国际项目部共同开展《项目管理知识在数据管理工作中的应用》主题系列培训。《项目管理知识在数据管理工作中的应用》包含项目整合管理、项目范围管理、项目进度管理、项目质量管理、项目资源管理、项目沟通管理、项目风险管理、项目相关方管理等八个模块内容，主要参考项目管理知识体系指南（PMBOK指南）的理论知识，并结合数据管理工作内容和项目实践经验进行展开。
2025年6月19日国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《关于公开征求《创新药临床试验申请申报资料要求》等相关文件（征求意见稿）意见的通知》
FDA将于2025年7月23日做出最终审评决定，但ODAC的负面投票预示批准可能性较低。此次ODAC的决定凸显了FDA对安全性、剂量优化和本土数据的严格要求，可能影响未来药物的审评趋势。
近期，斯丹姆医药正在协助某中国生物科技公司在澳大利亚完成一项治疗实体瘤的国际多中心Ⅰ期临床试验。项目期间，斯丹姆团队展现了卓越的海外项目执行能力，团队凭借对澳大利亚药品管理局（TGA）法规的深入理解，高效完成了药监相关资料递交。
2025年6月26日，FDA宣布针对七款获批BCMA和CD19自体CAR-T细胞疗法取消风险评估（REMS）要求，确定不再需要REMS来确保这些CAR-T疗法的获益大于风险。这一重要的监管策略调整反映了该领域不断增长的临床专业知识和安全数据，是FDA细胞治疗监管的重要里程碑。
本期与大家分享数据管理中的医学编码-MedDRA编码其英文全称为 Medical Dictionary for Regulatory Activities，官方中文名字是《监管活动医学词典》，是药物安全性监测领域中不可或缺的工具。
斯丹姆已经成功建立使用Hybrid-immuno-capture-LC-MS/ MS平台对ADC总抗体、偶联抗体、偶联药物和游离小分子药物进行测定，对特异性抗体试剂的依赖程度低，可在短时间内建立方法，完成方法验证和样本分析，加速项目推进速度，助力药物研发。
从变更类型分布来看，变更共计556条（涉及30项SOC（System Organ Class，系统器官分类）），其中删除了一些不再适用的术语47项（涉及15项SOC）。变更最多的是“澄清”类变更，对原有术语的分级标准进行了大量澄清和细化（特别是2、3级标准）。其次是“新增：导航说明”和“新增: 术语”类变更，为临床试验提供更明确的操作指引，提高了临床试验数据收集的规范性，新增的多项专业术语，也使临床评估更便捷和统一。
诺和诺德的司美格鲁肽(Wegovy® 2.4 mg)近期捷报频传：继获得代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）适应症批准后，其口服制剂在肥胖治疗竞赛中也占据领先地位。
文章深入探讨了文档管理不善可能引发的三大风险场景（稽查危机、效率黑洞、责任困难），并构建了以“规范性、可追溯性、及时性、准确性”为核心的稳固文档管理体系。同时，我们聚焦于“项目启动阶段”，阐述了如何在数据库上线前及时准确无误的完成启动前文档的定稿，为整个临床试验奠定坚实的基石。
本文系统梳理目前已获批的GLP-1相关减重药物的有效性、安全性及应用进展，以期为临床实践提供参考。
FDA认为，对比性临床研究在检测产品差异方面不如现代分析技术灵敏，证明生物类似药与参照药的高度相似性可以不再必须进行对比性临床研究。 全面的质量对比分析、结合临床药代动力学研究和人体免疫原性评估，即可作为证明生物相似性的充分科学依据。
